前言

 

基因療法在早幾(ji)年前，還(huan)處于“觸不可及”的理(li)論階段。

 

但現如(ru)今，已經(jing)直接在臨床(chuang)階段開展應用。

 

暫且先(xian)拋開基因療(liao)法的療(liao)效(xiao)問題。

 

目前大家關注(zhu)的點其實更多還是(shi)集中在基因療(liao)法的費用(yong)問(wen)題上

 

而(er)為了盡(jin)可(ke)能(neng)多地(di)占領用戶市場，各(ge)大生物(wu)醫藥企業(ye)也(ye)在想方設法地(di)去進一步降低基因療法的(de)成本。

 

那么，這所謂的(de)成本(ben)究竟(jing)從何而來？

 

 

基因療法的賬單

 

越來(lai)越多的細胞和基因(yin)療法正在改變各種癌癥和罕見(jian)疾(ji)病的治療方(fang)式(shi)。

 

而昂(ang)貴的(de)治療(liao)費用(yong)對于醫療(liao)保(bao)障系統的(de)沖擊必然是非常(chang)大(da)的(de)。

 

就拿以價(jia)格出名的Zolgensma來(lai)舉(ju)例，目前(qian)Zolgensma至今還未在(zai)中(zhong)國(guo)上市，現階段的市場價(jia)格已經達到了(le) 212.5 萬美元。

 

即(ji)使后(hou)續(xu)進入中國之后(hou)，給到醫保(bao)的(de)支持，價(jia)格預計也得(de)要大幾(ji)百萬的(de)人民幣(bi)，對于醫保(bao)系(xi)統和患者來(lai)說，依舊是難以承受的(de)負擔。

 

要知道，諾華的(de)Zolgensma已經能夠在美國(guo)獲得 80% 的(de)醫療保險和商業計劃覆蓋率，但是實際買(mai)單的(de)患者依舊是寥寥無幾。

 

所以，盡管生物制藥(yao)行業(ye)在基因治療(liao)方面取(qu)得(de)了突(tu)破式的進展，對于該領域的公司來說(shuo)，如果不能將(jiang)治療(liao)費(fei)用降(jiang)下(xia)來，所有一(yi)切(qie)將(jiang)依舊(jiu)是“竹籃子(zi)打水(shui)一(yi)場空”。

 

最明顯的(de)例子就是，Bluebird bio去(qu)年因為(wei)醫保(bao)系統以(yi)及(ji)用戶支(zhi)付比(bi)例的(de)問題，決定將β地中海(hai)貧血(xue)基因療(liao)法Zynteglo從(cong)歐洲市(shi)場撤出。

 

即使(shi)作為(wei)發達(da)國(guo)家數量最(zui)多的歐洲，面(mian)對 Zynteglo 158 萬歐元的治(zhi)療費用，國(guo)家和個人也都望而卻步(bu)。

 

歐洲都這樣了(le)，那(nei)其他地(di)區(qu)更是不用說了(le)。

 

 

價格還能再低嗎？

 

首先，如果單單衡量原料藥以及耗材等(deng)成本，那(nei)么這筆費用其實占比并不大。

 

其次，各國的醫(yi)保以及商(shang)業保險系(xi)統(tong)應該(gai)也還有一定(ding)額度去承(cheng)擔(dan)部分費(fei)用。

 

當然，成(cheng)本(ben)的“大頭”其實在整(zheng)一(yi)個申(shen)請批準(zhun)的過程。

 

與FDA監管的(de)(de)其(qi)他藥物不(bu)同(tong)，基因療(liao)法不(bu)僅受FDA的(de)(de)監管結構的(de)(de)約(yue)束，而(er)且還受其(qi)他的(de)(de)部(bu)門，像是(shi)生(sheng)物技(ji)術(shu)委員會的(de)(de)約(yue)束。

 

重重的監管(guan)造(zao)就了一條(tiao)漫長而昂貴的審批途徑(jing)。

 

據估計，批準(zhun)的(de)(de)基(ji)因治(zhi)療藥物(wu)的(de)(de)成(cheng)本(ben)接(jie)近 50 億美(mei)元（是FDA批準(zhun)平均成(cheng)本(ben)的(de)(de)五倍）。直接(jie)支付這(zhe)些(xie)費用對于生物(wu)醫藥企業來說是非常困難(nan)的(de)(de)。

 

而(er)且(qie)基因療法(fa)通(tong)常是針對特定個體量(liang)身定制(zhi)的，這使得完成FDA批準的臨床試驗非常具有挑戰性和成本高昂。

 

一項(xiang)估計認為，每位臨床試(shi)驗參與(yu)者的藥物提供者花費了近 100 萬(wan)美元。

 

作為參(can)考，FDA批準過(guo)程(cheng)的I期(qi)臨床通常(chang)(chang)需要 20 至 80 名參(can)與者，而(er)到了(le)III期(qi)臨床通常(chang)(chang)需要至少 3000 名參(can)與者。

 

基因(yin)療法的(de)初衷是為那些患有罕見(jian)，嚴(yan)重和可能絕(jue)癥的(de)人提供了顯著(zhu)改善(shan)生活(huo)質量的(de)能力。

而(er)現行的各種審批以及條例使治(zhi)(zhi)療(liao)費用高得令人望而(er)卻步，從而(er)阻礙患者(zhe)獲得治(zhi)(zhi)療(liao)的機會。

 

耗資超(chao)過 200 萬美元(yuan)的(de)藥物，恰(qia)恰(qia)就是“過度(du)”監管所造成的(de)的(de)結(jie)果之一。

 

 

筆者總結

 

雖說基因(yin)療法(fa)現(xian)階段主(zhu)要是針對罕見病，但是“罕見”不等于“數量少”。

 

如果(guo)真(zhen)的要讓患者能夠接觸(chu)到基因療(liao)法，能用得起基因療(liao)法，其實還有很長(chang)一段(duan)路要走(zou)。

 

目前(qian)這個(ge)階(jie)段(duan)，各國的基因療法(fa)都處于一個(ge)“激增(zeng)”的階(jie)段(duan)，一旦患者的選擇(ze)多(duo)了，那么在保證(zheng)療效的前(qian)提下，免不了就要開(kai)始“價格戰(zhan)”。

 

這也就是國產化基因(yin)療法的意義所在(zai)，可以(yi)在(zai)確保或提(ti)升療效的情況下，更大程(cheng)度地降(jiang)低(di)患者所需的費用。

 

不排(pai)除，在市(shi)場主導(dao)藥(yao)品價格的當下，面對基因(yin)療法，或許需要(yao)再(zai)次借助政(zheng)府去(qu)監管和調(diao)控(kong)價格。